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英国首次用基因编辑治好白血病女孩
besky(2015/11/7 16:31:55)  点击:17358  回复:0  
英国医生第一次依靠使用“分子剪刀”修改基因的疗法,成功地治愈了一名患有“无法治愈的”白血病的1岁女孩。

伦敦大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)的这一病例,生成经过设计的“人工培育的免疫细胞”去捕捉并治疗疾病。医院称,这个名叫“莱拉”(Layla)的女孩目前摆脱了癌症,身体状况很不错。

这次突破将令人对基因编辑这一快速发展的新兴领域感到更加兴奋。基因编辑是基因工程的一种,向基因中插入DNA,替换或取下其中的DNA,从而修复缺陷或战胜疾病。

基因编辑引发了争议,因为它可能导致令人产生道德疑虑的用法,比如生成“设计婴儿”。然而,这家伦敦医院的成功也证明,为何很多科学家那么热衷于这项技术。

大奥蒙德街医院使用的所谓UCART19细胞在动物身上已显出良好前景,但除了此次为救活莱拉而做的最后努力之前,该细胞从未应用于人体。此前在莱拉身上使用的其他药物全部失败了。

这一疗法是由法国生物科技公司Cellectis开发出来的,把1毫升的UCART19细胞注入了莱拉的血流中。几周后,白血病细胞明显开始消失。


该疗法类似于瑞士的诺华制药(Novartis)以及美国的Juno和Kite等公司开发的使用修饰T细胞治疗癌症的办法。然而,其他疗法使用从病人自身血液中提取的细胞,而UCART19细胞则来自于健康的捐献者。

这就克服了从化疗后的许多白血病患者体内难以提取到足量健康T细胞的难题。T细胞是一种能够对抗疾病的白血细胞。

一个更有可能的优势在于,捐赠细胞可以大规模生产,并用于任何患者,与因患者而异的其他疗法相比,在成本上更低。诺华制药、Juno和Kite正在研制中的所谓CAR-T疗法的最大缺点之一,就是被认为价格太高。

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